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新華社北京3月20日電美國(guó)研究人員設(shè)計(jì)出一種脫氧核糖核酸（DNA）藥物，能恢復(fù)患有“漸凍癥”的小鼠體內(nèi)一種重要蛋白質(zhì)的水平，促進(jìn)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元再生，可望用于延緩“漸凍癥”患者發(fā)生癱瘓的過(guò)程。

根據(jù)美國(guó)加利福尼亞大學(xué)圣迭戈分校日前發(fā)布的新聞公報(bào)，領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)研究的該?？茖W(xué)家表示，該成果為相關(guān)臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。研究論文已發(fā)表在美國(guó)《科學(xué)》雜志上。

“漸凍癥”醫(yī)學(xué)名稱叫作肌萎縮側(cè)索硬化癥，是一種神經(jīng)退行性疾病，影響大腦和脊髓中與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞，造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡，令大腦無(wú)法控制肌肉運(yùn)動(dòng)。主要臨床表現(xiàn)是肌肉逐漸萎縮無(wú)力，患者最后會(huì)因呼吸衰竭而死亡。

此前研究顯示，幾乎所有“漸凍癥”患者體內(nèi)一種稱為TDP-43的蛋白質(zhì)都存在異常，使另一種蛋白質(zhì)stathmin-2的水平降低。后者對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元再生并維持與肌纖維的連接至關(guān)重要，其缺失會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元連接肌纖維的軸突脫落，神經(jīng)元退化、死亡，肌纖維不能正常收縮。

正常的TDP-43蛋白質(zhì)會(huì)保護(hù)組裝stathmin-2蛋白質(zhì)的“生產(chǎn)線”，研究人員有針對(duì)性地設(shè)計(jì)出一種DNA藥物，能替代TDP-43蛋白質(zhì)發(fā)揮保護(hù)作用。該藥物注射到患“漸凍癥”的小鼠腦脊液中后，stathmin-2的“生產(chǎn)線”恢復(fù)正常運(yùn)作，該蛋白質(zhì)水平回升，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元軸突再生的情況也恢復(fù)到正常水平。

對(duì)于另一些神經(jīng)退行性疾病如阿爾茨海默病、額顳葉癡呆，部分患者也存在TDP-43蛋白質(zhì)異常的現(xiàn)象，研究人員認(rèn)為，這種DNA藥物也可能為治療這些疾病提供思路。