來自母親的“禮物”可能會讓線粒體有缺陷的患兒細(xì)胞重新恢復(fù)活力。

(資料圖)

一個研究小組正在測試一種方法，將患兒的血細(xì)胞浸泡在母親健康線粒體的“培養(yǎng)基”中，然后重新注入患兒體內(nèi)。早期跡象表明，這種干預(yù)是安全的，可能會改善兒童的健康和發(fā)育，研究人員正在計劃后續(xù)的臨床試驗。該研究12月21日發(fā)表于《科學(xué)-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》。

未參與研究的美國得克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心兒科神經(jīng)學(xué)家Mary Kay Koenig表示，這種方法“與其他人的做法不同”，雖然還處于早期階段，但“非常令人興奮”。英國倫敦大學(xué)學(xué)院皇后廣場神經(jīng)學(xué)研究所臨床神經(jīng)學(xué)家Michael Hanna則認(rèn)為：“保持謹(jǐn)慎是很重要的，這只是非常初步的數(shù)據(jù)?！?/p>

線粒體起源于真核生物進(jìn)化的早期，是其他生物體內(nèi)的共生細(xì)菌，它能產(chǎn)生為細(xì)胞提供燃料的大部分三磷酸腺苷（ATP）。但每5000個嬰兒中就有一人在出生時患有線粒體缺陷，后者可能會引發(fā)致命的疾病。

當(dāng)分離的線粒體與細(xì)胞混合時，細(xì)胞器會滑入細(xì)胞并開始工作。以色列舍巴醫(yī)療中心兒科血液學(xué)和腫瘤學(xué)醫(yī)生Elad Jacoby與同事意識到，或許可以利用這種方法增加患兒細(xì)胞中健康線粒體的數(shù)量。

該團(tuán)隊決定以造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞（HSPC）為目標(biāo)。這些細(xì)胞是在骨髓中發(fā)現(xiàn)的干細(xì)胞，可產(chǎn)生一系列血細(xì)胞。Jacoby說，HSPC分散在全身，可以抑制其他組織的疾病影響。

在“同情使用”（一種在不治之癥患者身上測試實驗方法的監(jiān)管途徑）原則下，6名患有皮爾遜綜合征或卡恩斯-塞爾綜合征的兒童參與了試驗。這些疾病由線粒體DNA缺失引起。Jacoby說，患兒的細(xì)胞“在低電量下工作”，導(dǎo)致腎病、糖尿病、心律失常和虛弱等問題。由于發(fā)育不良，他們比97%的同齡人要矮。

研究人員從母親的血液中提取了健康線粒體，并從患者身上提取了HSPC，然后將它們混合放在試管里，搖晃并靜置一段時間。Jacoby說，培養(yǎng)24小時后，研究小組將細(xì)胞輸回患者血液中。

細(xì)胞中的線粒體活性表明，至少其中一些細(xì)胞吸收了細(xì)胞器。輸注一年后，患者血細(xì)胞中線粒體DNA含量比之前增加了30%，ATP含量增加了1/3。其中5名患者體重增加，兩名患者的力量和耐力有所改善。

這一系列改善讓Koenig備受鼓舞，但她表示，還很難確認(rèn)治療是否為主因。因為這項研究沒有進(jìn)行對照組比較，科學(xué)家也不了解這些疾病的癥狀通常如何隨兒童年齡的增長而演變。

研究人員目前正在分析另外5名患者的臨床試驗結(jié)果，并計劃開始另一項試驗，試圖確定再輸注的細(xì)胞是否能夠穩(wěn)定存活下來。Koenig說，如果進(jìn)一步的研究證實了這些益處，那么這一療法可能會治療很多線粒體疾病。（李木子）