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6月29日，國家醫(yī)療保障局發(fā)布《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》及相關(guān)文件的公告，標(biāo)志著今年醫(yī)保目錄調(diào)整工作正式啟動。與去年相比，今年醫(yī)保藥品目錄充分體現(xiàn)了對腫瘤用藥及罕見病治療藥物的關(guān)注，工作方案把“2022年6月30日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市，說明書適應(yīng)癥中包含有國家衛(wèi)生健康委《第一批罕見病目錄》所收錄罕見病的藥品”明確列入申報范圍，意味著更多罕見病用藥將有機(jī)會納入醫(yī)保。

不過，在一些相對“冷門”的疾病領(lǐng)域，仍然存在著較多未被滿足的治療需求，巨細(xì)胞病毒感染的防控問題便是其中之一。巨細(xì)胞病毒作為一種廣泛存在的皰疹病毒，對造血干細(xì)胞移植患者的生命健康構(gòu)成了嚴(yán)重威脅。當(dāng)前應(yīng)對巨細(xì)胞病毒感染的主要方式是搶先治療。但是，現(xiàn)有藥物存在骨髓抑制、腎毒性等不良反應(yīng)，且易發(fā)生交叉耐藥，臨床亟需新藥及創(chuàng)新應(yīng)對手段。過去幾十年里，造血干細(xì)胞移植過程中巨細(xì)胞病毒防治一直是棘手的醫(yī)學(xué)難題，對移植療效及患者生命都構(gòu)成了嚴(yán)重威脅。

作為巨細(xì)胞病毒防控領(lǐng)域的重磅創(chuàng)新藥，新型非核苷類巨細(xì)胞病毒抑制劑來特莫韋片及來特莫韋注射液近半年陸續(xù)獲批進(jìn)入中國。來特莫韋兩種劑型的相繼獲批為臨床提供了更豐富的預(yù)防性治療選擇，也為血液移植醫(yī)生帶來了巨細(xì)胞病毒防控的新策略：作為全球首個且目前唯一獲批用于造血干細(xì)胞移植后巨細(xì)胞病毒預(yù)防的藥物，來特莫韋成功建立了針對巨細(xì)胞病毒的預(yù)防性治療理念，將巨細(xì)胞病毒的防控端口從被動治療前移到主動預(yù)防治療。

來特莫韋的關(guān)鍵Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，來特莫韋治療相比安慰劑，移植后24周有臨床意義的CMV感染率及全因死亡率明顯下降。意大利真實(shí)世界研究也顯示，移植后0天啟動來特莫韋，持續(xù)預(yù)防100天，CMV復(fù)燃和CMV病發(fā)生率分別降低82%和83%，180天內(nèi)移植受者再住院率顯著降低39.4%。

這一突破性創(chuàng)新成果也受到了國內(nèi)諸多血液領(lǐng)域大咖的關(guān)注。中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授表示，臨床試驗(yàn)及多國真實(shí)世界研究均顯示，來特莫韋能夠有效預(yù)防異基因造血干細(xì)胞移植患者的巨細(xì)胞病毒感染，同時無明顯骨髓抑制、腎毒性等不良反應(yīng)及交叉耐藥，為保障造血干細(xì)胞移植成功帶來了有力支持，也期待這一醫(yī)學(xué)創(chuàng)新成果能夠在臨床實(shí)踐中惠及更多血液疾病患者。（柯巖）